Pharma: L'injection record à 2,1 millions de francs
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PharmaL'injection record à 2,1 millions de francs

Approuvée aux Etats-unis, la thérapie génique Zolgensma de Novartis traite la maladie infantile qui fait perdre la motricité et l'usage des muscles.

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La thérapie la plus chère du monde, approuvée aux Etats-Unis 2,1 millions de francs. Elle vise à combattre l'amyotrophie musculaire spinale, une maladie infantile qui fait perdre la motricité et l'usage des muscles. Composée de virus modifiés pour aller corriger les cellules du patient, Zolgensma est administrée en une seule et unique injection.

Avec cette thérapie génique, les études montrent que l'on change complètement la motricité : les enfants bougent, se redressent et peuvent même marcher.Pr Desguerre

Le Zolgensma sera principalement réservé aux enfants de moins de 2 ans atteints d'AMS de type I, la forme la plus sévère.

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