13.09.2020 13:22

ZolgesmaHält das 2,1-Millionen-Medikament von Novartis nicht, was es verspricht?

2018 lancierte Novartis eine Gentherapie für Spinale Muskelatrophie. Nun zeichnet sich ab: Das in der Behandlung 2,1 Millionen Dollar teure Medikament bringt weniger als erwartet.

von
Reto Heimann
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Novartis’ Medikament gegen Spinale Muskelatrophie soll nicht so wirksam sein, wie Novartis ursprünglich angekündigt hat.

Novartis’ Medikament gegen Spinale Muskelatrophie soll nicht so wirksam sein, wie Novartis ursprünglich angekündigt hat.

KEYSTONE
Spinale Muskelatrophie ist eine genetische Erkrankung, die zu fortlaufendem Muskelschwund führt. Im Bild: Die Waadtländerin Kim Knebel, die 2009 zur Miss Handicap gekürt wurde.

Spinale Muskelatrophie ist eine genetische Erkrankung, die zu fortlaufendem Muskelschwund führt. Im Bild: Die Waadtländerin Kim Knebel, die 2009 zur Miss Handicap gekürt wurde.

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Novartis versprach, die Erkrankung nur mit einer einzigen Infusion stoppen zu können. Kostenpunkt: 2,1 Millionen US-Dollar.

Novartis versprach, die Erkrankung nur mit einer einzigen Infusion stoppen zu können. Kostenpunkt: 2,1 Millionen US-Dollar.

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Darum gehts

  • 2018 lancierte Novartis das Medikament Zolgensma. Es sollte mit einer einzigen Behandlung die Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie heilen können.
  • Diese eine Behandlung hat aber ihren Preis: 2,1 Millionen Franken teuer ist die Infusion mit Zolgensma.
  • Nun sagen Konkurrenten von Novartis, dass nicht abschliessend geklärt sei, ob Zolgensma wirklich zuverlässig wirke. Sie plädieren für Kombinationsstudien mit verschiedenen Medikamenten – was die Behandlung nochmals verteuern würde.

Gross war die Aufregung, als Novartis 2018 ein Medikament gegen Spinale Muskelatrophie lancierte. Die genetische Erkrankung, die zu fortgesetztem Muskelschwund führt, war das erste Mal mit nur einer einzigen Behandlung bekämpfbar, versprach der Pharmakonzern.

Gross war die Aufregung, auch als bekannt wurde, wie teuer das Medikament namens Zolgensma ist: Der Richtpreis für die Behandlung beträgt 2,1 Millionen US-Dollar. Und gross war die Aufregung schliesslich, als Novartis im Februar 2020 verkündete, Behandlungen mit Zolgensma zu verlosen: Für hundert Kinder sollte die Behandlung gratis sein.

«Noch Handlungsbedarf»

Nun zeigt sich: Eventuell ist Zogensma gar nicht das Wundermittel, für das es angepriesen wurde. Das berichtet die «NZZ am Sonntag» (Artikel hiner Bezahlschranke). Denn: Die Kokurrenz von Novartis, konkret die Pharma-Riesen Roche und Biogen, beginnen damit, das Novartis-Medikament in Kombination mit ihren eigenen Medikamenten zu testen.

Gemäss den beiden Pharmakonzernen bestehe bei der Therapie mit Zolgensma «noch medizinischer Handlungsbedarf». Novartis hingegen sagt, dass die Behandlung mit Zolgensma allein genügt, um Spinale Muskelatrophie ein Leben lang einzudämmen. «Wir stehen fest hinter den etablierten Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten für Zolgensma als einmalige Behandlungsoption», so Novartis.

Kombinierte Behandlungen

Hintergrund davon: Auch Roche und Biogen bieten eigene Medikamente gegen Spinale Muskelatrophie an. Bei Roche muss das entsprechende Medikament als Sirup täglich eingenommen werden – bei Biogen wird dreimal jährlich eine Spritze direkt in die Rückenmarksflüssigkeit verabreicht.

Als Zolgensma von Novartis auf den Markt kam, das versprach, Spinale Muskelatrophie mit nur einer einzigen Behandlung bekämpfen zu können, gab es auch Skepsis. Eltern von Kindern mit der genetischen Erkrankung hatten durchgesetzt, dass die Kinder neben Zolgesma zusätzlich auch mit den Therapien von Roche oder Biogen behandelt würden.

«Nicht alle Patienten sprechen auf Zolgensma an»

Roche und Biogen nutzen das nun aus und wollen die Kombinationstherapie von Zolgensma und ihren eigenen Stoffen durchsetzen. Experten pflichten bei: «Es gibt Belege, dass nicht alle Patienten auf Zolgensma ansprechen», sagt Pharma-Analystin Philippa Salter der «NZZ am Sonntag».

Und auch Stefan Schneider, Pharma-Analyst bei der Bank Vontobel, meint: «Wir wissen zurzeit einfach noch nicht, wie gut die Resultate noch werden und wie lange der Effekt der Gentherapie anhält.» Klar sei einzig: Die Behandlung gegen Spinale Muskelatrophie, die ohnehin schon kaum bezahlbar ist, wird mit den Kombinations-Therapien gleich nochmals teurer.

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57 Kommentare
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Marten

14.09.2020, 17:08

Muss Novartis jetzt Geld zurück zahlen? Oder haben die schon Politiker gekauft, welche dies zu verhindern wissen?

Müller. M

14.09.2020, 02:23

abwarten und Tee trinken ok nicht jedes Kind spricht darauf an aber sind wir ehrlich bevor es dieses Medikament gab es kein Medikament habe es selber vor 27 jahre miterleben müssen wie mein Neffe daran verstorben ist mit 18 Monate war sein Leben beendet die schwerste Form hatte er auch hier gibt es unterschiedliche Formen dieser Erkrankung.

Susi

13.09.2020, 17:22

wenn es die Kongurenz sagt, muss es stimmen?