Aktualisiert 04.09.2019 14:35

Teuerstes Medikament der WeltMichael (1) erhält die lebensrettende Therapie

Sechs Wochen lang galt Michael als gesund, dann zeigte sich: Er ist schwer krank. Nur das teuerste Medikament der Welt kann ihm noch helfen.

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Auf den ersten Blick ist der kleine Michael ein normales Kind.

Auf den ersten Blick ist der kleine Michael ein normales Kind.

Marina Mantel
Doch der Schein trügt. (Im Bild: Michael mit seiner grossen Schwester)

Doch der Schein trügt. (Im Bild: Michael mit seiner grossen Schwester)

Marina Mantel
Denn der Einjährige leidet an Spinaler Muskelatrophie SMA Typ I, einer der schlimmsten Erbkrankheiten überhaupt.

Denn der Einjährige leidet an Spinaler Muskelatrophie SMA Typ I, einer der schlimmsten Erbkrankheiten überhaupt.

Marina Mantel

Update vom 4. September 2019: Gute Nachrichten für Michael und seine Familie: Am Dienstagnachmittag gab die Krankenkasse der Familie bekannt, die Kosten für die lebensrettende Gentherapie in Deutschland zu übernehmen. Ein Einzelfall-Härteantrag wurde nun doch bewilligt. Die Familie teilte die frohe Kunde auf Instagram – und dankte gleichzeitig auch all jenen, die sie im Kampf gegen die Zeit und um die Millionen unterstützt hatten (siehe Post unten).

Mutter Marina Mantel verspricht, «dass jeder Cent der Spendengelder dafür verwendet wird, Michael und anderen betroffenen Kindern mit SMA Typ 1, 2 und 3 ein würdiges Leben zu ermöglichen.»

«Nach dem Mittagsschlaf war Michael auf einmal völlig kraftlos», erinnert sich Marina Mantel aus Ludwigsburg an den Moment, als sie realisierte, dass mit ihrem sechs Wochen alten Sohn Michael etwas nicht stimmte. «Plötzlich konnte er seine Ärmchen nicht mehr oben halten.» Auch sein Schreien sei leiser geworden.

Zwei Tage später war klar: Der Kleine leidet an Spinaler Muskelatrophie SMA Typ I, einer der schlimmsten Erbkrankheiten überhaupt. Sie bewirkt einen fortlaufenden Verfall der Muskelkraft, was schliesslich zum Verlust der Atemmuskulatur und damit zum Ersticken führt. Fast alle Kinder, die daran leiden, sterben ohne Behandlung vor ihrem zweiten Geburtstag (siehe Box). Es sei denn, sie erhalten das Medikament Zolgensma.

Bei einer einmaligen Infusion wird eine funktionsfähige Variante eines defekten Gens in den Körper geschleust und so die Ursache der Krankheit behoben.

«Jeden Tag stirbt ein kleiner Teil von ihm»

Das Problem: Zolgensma ist bislang nur in den USA zugelassen. Daher kann die dort 2,1 Millionen Dollar teure Behandlung aus gesetzlichen Gründen nicht von der Krankenkasse der Familie übernommen werden. Michaels Familie muss deshalb das Geld selbst aufbringen. Dafür hat sie die Spendenseite Helpmichael.de ins Leben gerufen.

Die Zeit drängt – einerseits weil Zolgensma nur für Kinder unter zwei Jahren zugelassen ist, andererseits weil es dem Einjährigen zusehends schlechter geht, wie seine Mutter Marina erzählt. Mittlerweile brauche er einen Hustenassistenten, ein Absauge- und ein Inhalationsgerät, um atmen zu können. «Jeden Tag stirbt ein kleiner Teil von ihm.»

Atmung wird immer schlechter

Daran kann auch das Präparat Spinraza nichts ändern, das Michael bereits seit seiner achten Lebenswoche erhält. «Alle vier Monate wird ihm dieses unter Vollnarkose ins Rückenmark gespritzt», erklärt die Mutter. Dieses zeige zwar Wirkung, jedoch nur auf die Motorik. «Bei der Brustmuskulatur kommt der Wirkstoff wohl am wenigsten an.»

In welche Richtung sich das Ganze ohne die so wichtige Gentherapie in den USA entwickeln wird, brachte Michaels Arzt auf den Punkt: «Wenn der Junge nicht atmen kann, braucht er auch keine Motorik.»

Prominente Unterstützter

Mithilfe prominenter Unterstützer wie Schauspielerin Sila Sahin, Fussballer Kevin Kurányi oder Social-Stars wie Evelyn Burdecki und Johannes Haller (siehe Bildstrecke) ist innerhalb weniger Wochen bereits die Hälfte der 2,1 Millionen Dollar zusammengekommen.

Auch in der Schweiz soll Zolgensma dereinst auf den Markt kommen. Zeit- und Kostenpunkt sind jedoch noch offen. Novartis hat die Anfrage von 20 Minuten bis Redaktionsschluss nicht beantwortet.

Es ist jedoch damit zu rechnen, dass der Preis ähnlich hoch sein dürfte. Novartis-Sprecher Satoshi Sugimoto hatte dies früher angedeutet, als er argumentierte, dass «eine konventionelle Behandlung über zehn Jahre deutlich mehr koste». Damals äusserte Sugimoto, dass die Kosten seiner Meinung nach von der IV übernommen werden müssten, da es sich bei SMA Typ I um ein Geburtsgebrechen bei Kindern handelt.

Die verschiedenen SMA-Typen

Experten unterscheiden zwischen vier verschiedenen Typen. Unbehandelt erwartet die Betroffenen Folgendes.

SMA Typ I: erste Symptome treten in den ersten sechs Monaten auf, Betroffene können nie eigenständig sitzen, in über 90 Prozent tritt der Tod innerhalb von 18 Monaten ein.

SMA Typ II: Erkrankung taucht im ersten Lebensjahr auf, freies Sitzen möglich, Gehen ohne Hilfe dagegen nicht, eingeschränkte Lebenserwartung.

SMA Typ III: meist Männer betroffen, zeigt sich etwa ab dem 3. Lebensjahr und nimmt einen milden Verlauf, Lebenserwartung unwesentlich reduziert.

SMA Typ IV: Erkrankungsbeginn ab 30 Jahren, verschiedene Verläufe, normale Lebenserwartung

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